重大突破：洪玥教授发表自体干细胞治疗IPF研究成果

唐洛

2025-01-08 15:13:22

来源: 时代在线

近日，由海南大学成体干细胞与器官修复研究团队负责人﹑上海华奥新生命科学有限公司创始人洪玥教授和上海临床团队合作完成的一项研究在国际顶级医学期刊《柳叶刀》子刊eBioMedicine上发表，报道了首次利用小气道自体干细胞移植治疗难治性特发性肺纤维化（IPF）的重大突破。这一成果不仅为这一高致死率疾病的患者带来了曙光，并标志着IPF治疗研究的重大突破。

图 1 eBioMedicine封面和文章

特发性肺纤维化（IPF）是一种常见的慢性、进行性间质性肺病，主要特征表现为肺间质纤维化，肺组织逐渐被瘢痕组织替代，最终导致肺功能衰竭。

IPF的致病机制未有明确定论，病因不清。目前尚无治愈手段，患者诊断后平均生存期仅为2-3年，现有的抗纤维化治疗仅能延缓病情进展，且预后较差。

传统观点认为IPF是一种肺泡损伤疾病。但近年来，越来越多的研究发现，小气道的病理性重塑以及终末气道上皮祖细胞耗竭已成为IPF的关键性和早期病变特征，并形成IPF潜在的治疗新靶点。

团队首次对IPF患者近端至远端气道上皮及其干/祖细胞的衰老特征作了全景式描绘，发现IPF患者远端气道上皮衰老程度高于近端气道，并发现患者小气道上皮留存有自我更新和分化功能正常的基底干细胞。

图 2 IPF 和对照中沿气道近端-远端轴的衰老表型景观。

团队以自主知识产权的上皮干细胞体外培养与鉴定技术平台为支撑，通过支气管镜刷取极微量患者上皮组织，为难治性IPF患者高效制备修复性自体干细胞，实施远端气道移植治疗。研究团队分别从肺功能、运动耐力和影像学变化等多个维度评估自体干细胞移植治疗的效果，证实接受自体干细胞移植的IPF患者均表现出显著的临床获益，肺功能和运动耐力得到显著改善，肺容积和小气道功能改善尤为明显。这项研究首次在人类中证明自体气道干细胞移植治疗IPF的可行性和有效性，同时为呼吸系统小气道疾病的治疗提供了新方法和新思路。

图 3 IPF 患者自体 BCs 移植的临床试验数据

该项研究的突破性成果不仅具有重要的科学意义，还为干细胞药物的研发和商业化提供了宝贵的实践依据。洪玥教授表示：“我们的目标是让IPF患者重新获得健康的呼吸功能。这项研究不仅为临床实践提供了重要依据，也为再生医学领域注入了新的活力。首先，呼吸系统小气道疾病影响着全世界数亿人的身体健康，是一个重大的全球健康问题。其次，临床缺乏有效的药物和防治手段，并发症发生率和死亡率高，未被满足的临床需求突出。自体气道干细胞可以通过支气管镜获取和移植，安全性高，没有免疫排异，解决了异体和iPS干细胞移植的抗排异问题，临床可及性强，成药性好。”团队目前正积极开展注册申报，这种疗法一旦获批，将成为首个针对IPF的细胞治疗药物，奠定中国在再生医学领域的国际领先地位，并在全球生物医药产业中创造巨大商业价值。